“醫(yī)學(xué)孤島”到“生命綠洲”，中國(guó)照亮罕見(jiàn)病患者希望
更新時(shí)間：2025/5/26 9:26:07 來(lái)源：新華社CNML文字
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新華社海口5月25日電 題：“醫(yī)學(xué)孤島”到“生命綠洲”，中國(guó)照亮罕見(jiàn)病患者希望
新華社記者李恒
“致那黑夜中的嗚咽與怒吼，誰(shuí)說(shuō)站在光里的才算英雄。”舞臺(tái)上表演者歌唱《孤勇者》，引起了許多罕見(jiàn)病患者的共鳴。
5月23日至25日，2025年罕見(jiàn)病國(guó)際交流會(huì)在海南海口舉行。來(lái)自全球多個(gè)國(guó)家和地區(qū)的專(zhuān)家學(xué)者、臨床醫(yī)生、科研人員、藥企代表、政策制定者、患者組織代表等齊聚一堂，共同探討罕見(jiàn)病診療與關(guān)愛(ài)的未來(lái)。
會(huì)上傳遞出一組溫暖數(shù)據(jù)：目前全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院達(dá)419家，罕見(jiàn)病目錄擴(kuò)展至207種病種，超過(guò)90種罕見(jiàn)病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。中國(guó)在罕見(jiàn)病篩查、治療、多學(xué)科診療模式等方面不斷取得新突破。
——朝著希望生長(zhǎng)的“向日葵”。
劉欣若用彩色蠟筆畫(huà)下了自己眼中的世界：畫(huà)中有個(gè)小女孩躺在病床上，護(hù)士正推著裝滿(mǎn)藥品的護(hù)理車(chē)向她走來(lái)，窗外是藍(lán)天白云大海和自由飛翔的鳥(niǎo)兒。這幅畫(huà)被展示在會(huì)場(chǎng)入口處，旁邊寫(xiě)著：“假性軟骨發(fā)育不全，8歲、15歲做過(guò)矯形手術(shù)”。
“矯正治療的過(guò)程痛苦又漫長(zhǎng)，每一次拉伸都像是有無(wú)數(shù)根針在扎。”劉欣若的故事，是全球約3億罕見(jiàn)病患者的縮影。全球已知的罕見(jiàn)病超7000種，卻僅有5%的疾病擁有獲批療法。對(duì)患者而言，與罕見(jiàn)病的博弈是一場(chǎng)與時(shí)間賽跑的“孤獨(dú)戰(zhàn)役”。
國(guó)家有行動(dòng)，病患才有希望。國(guó)家衛(wèi)生健康委醫(yī)政司醫(yī)療管理處處長(zhǎng)馬旭東介紹，多年來(lái)，我國(guó)通過(guò)采取制定罕見(jiàn)病目錄、完善診療體系和質(zhì)量控制體系、優(yōu)化醫(yī)保政策、推動(dòng)藥物研發(fā)等多項(xiàng)舉措，不斷提升罕見(jiàn)病診療和保障能力。
從一個(gè)人到一群人，社會(huì)力量逐漸溫暖壯大。2016年，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)成立；2018年，中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟成立；2023年，中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)成立……隨著罕見(jiàn)病醫(yī)學(xué)專(zhuān)業(yè)組織的相繼成立，醫(yī)學(xué)專(zhuān)業(yè)人才隊(duì)伍的持續(xù)壯大，這些“生命衛(wèi)士”正用專(zhuān)業(yè)與愛(ài)心，照亮很長(zhǎng)一段時(shí)間醫(yī)療領(lǐng)域“被遺忘的角落”。
“關(guān)愛(ài)罕見(jiàn)病不是‘一時(shí)之事’，是‘一直之事’。”中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康說(shuō)，在健康中國(guó)建設(shè)道路上，每一個(gè)生命都值得被溫柔以待，每一份疾苦都應(yīng)得到社會(huì)關(guān)注。這不僅彰顯了文明社會(huì)的溫度與高度，更是人類(lèi)命運(yùn)共同體理念在醫(yī)療健康領(lǐng)域的生動(dòng)注腳。
科研院所實(shí)驗(yàn)室里，科學(xué)家為攻克罕見(jiàn)病，腳步不停歇；城市地鐵站內(nèi)，罕見(jiàn)病科普藝術(shù)展引人駐足；短視頻平臺(tái)上，患者用鏡頭記錄“帶病生存的堅(jiān)強(qiáng)”……微光成炬，照亮生命的裂縫。一位成骨不全癥病友寫(xiě)道：“‘瓷娃娃’是昵稱(chēng)，但我們更是永遠(yuǎn)朝著希望生長(zhǎng)的‘向日葵’。”
——科技點(diǎn)亮生命微光。
圍繞罕見(jiàn)病患者的核心需求，科技之光正在照亮罕見(jiàn)病診療的“無(wú)人區(qū)”：
中國(guó)罕見(jiàn)病綜合云服務(wù)平臺(tái)，由中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟自主搭建的罕見(jiàn)病數(shù)字健康平臺(tái)，專(zhuān)注于罕見(jiàn)病診療智能應(yīng)用開(kāi)發(fā)，賦能罕見(jiàn)病患者管理、臨床研究、教育培訓(xùn)、項(xiàng)目管理、新藥研發(fā)等領(lǐng)域，構(gòu)建罕見(jiàn)病診療與保障地圖；
腦機(jī)接口為手術(shù)難以治愈的罕見(jiàn)神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供新的替代治療方案，通過(guò)神經(jīng)信號(hào)解碼與外部設(shè)備交互，幫助患者恢復(fù)運(yùn)動(dòng)、溝通或感知功能；
基于我國(guó)罕見(jiàn)病知識(shí)庫(kù)和中國(guó)人群基因監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)支撐，北京協(xié)和醫(yī)院與中國(guó)科學(xué)院自動(dòng)化研究所共同研發(fā)的“協(xié)和·太初”罕見(jiàn)病大模型正式進(jìn)入臨床應(yīng)用階段，幫助醫(yī)生更準(zhǔn)確快捷識(shí)別診斷罕見(jiàn)病，進(jìn)一步縮短確診時(shí)間，有望破解罕見(jiàn)病診療全國(guó)范圍內(nèi)同質(zhì)性差的“癥結(jié)”……
“科技的意義在于讓‘不可能’變成‘可能’。數(shù)量再少的群體，都不該被疾病禁錮。”北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)首屆主任委員張抒揚(yáng)說(shuō)，科技賦能罕見(jiàn)病診療，改變的不僅是患者的生存概率，更是醫(yī)學(xué)如何為每一份獨(dú)特的存在戰(zhàn)斗到“可能”的最后一刻。
——全球攜手共筑“生命方舟”。
近年來(lái)，中國(guó)在罕見(jiàn)病防治領(lǐng)域“破壁”前行。如，博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)通過(guò)“特許政策”，已引進(jìn)45款用于罕見(jiàn)病治療的國(guó)際創(chuàng)新藥品；國(guó)家自然科學(xué)基金委為罕見(jiàn)病設(shè)立專(zhuān)項(xiàng)，科技部批準(zhǔn)建設(shè)疑難重癥及罕見(jiàn)病國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室……
“罕見(jiàn)病既是醫(yī)療體系的試金石，更為全民健康提供創(chuàng)新解決方案。”世界衛(wèi)生組織駐華代表馬丁·泰勒在視頻講話(huà)中指出，中國(guó)與患者權(quán)益組織共同修訂罕見(jiàn)病目錄的經(jīng)驗(yàn)值得國(guó)際社會(huì)借鑒。
醫(yī)學(xué)無(wú)國(guó)界，愛(ài)跨越一切。推進(jìn)全球罕見(jiàn)病防治事業(yè)進(jìn)步，需要各國(guó)攜手合作。
馬丁·泰勒呼吁，應(yīng)推動(dòng)全球風(fēng)險(xiǎn)池機(jī)制，通過(guò)價(jià)格透明化與集中采購(gòu)確保實(shí)現(xiàn)高價(jià)療法的普惠化供給；推進(jìn)可持續(xù)照護(hù)服務(wù)模式布局，系統(tǒng)性滿(mǎn)足患者終身康復(fù)治療與心理健康支持需求。
國(guó)際罕見(jiàn)病研究聯(lián)盟有關(guān)專(zhuān)家指出，面對(duì)罕見(jiàn)病防治這一公共衛(wèi)生課題，國(guó)際社會(huì)需打破壁壘、共享資源，努力讓科研跑贏病魔，才能為生命贏得更多可能。
不因疾病罕見(jiàn)而忽視，不因缺醫(yī)少藥而放棄。我們期待全世界攜手并進(jìn)，以持續(xù)溫暖的政策支持為基石，以社會(huì)各界的關(guān)愛(ài)理解為助力，共同幫助罕見(jiàn)病患者從“醫(yī)學(xué)孤島”走向“生命綠洲”，讓每一個(gè)生命都能享有健康的權(quán)利。
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“致那黑夜中的嗚咽與怒吼，誰(shuí)說(shuō)站在光里的才算英雄。”舞臺(tái)上表演者歌唱《孤勇者》，引起了許多罕見(jiàn)病患者的共鳴。
5月23日至25日，2025年罕見(jiàn)病國(guó)際交流會(huì)在海南海口舉行。來(lái)自全球多個(gè)國(guó)家和地區(qū)的專(zhuān)家學(xué)者、臨床醫(yī)生、科研人員、藥企代表、政策制定者、患者組織代表等齊聚一堂，共同探討罕見(jiàn)病診療與關(guān)愛(ài)的未來(lái)。
會(huì)上傳遞出一組溫暖數(shù)據(jù)：目前全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院達(dá)419家，罕見(jiàn)病目錄擴(kuò)展至207種病種，超過(guò)90種罕見(jiàn)病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。中國(guó)在罕見(jiàn)病篩查、治療、多學(xué)科診療模式等方面不斷取得新突破。
——朝著希望生長(zhǎng)的“向日葵”。
劉欣若用彩色蠟筆畫(huà)下了自己眼中的世界：畫(huà)中有個(gè)小女孩躺在病床上，護(hù)士正推著裝滿(mǎn)藥品的護(hù)理車(chē)向她走來(lái)，窗外是藍(lán)天白云大海和自由飛翔的鳥(niǎo)兒。這幅畫(huà)被展示在會(huì)場(chǎng)入口處，旁邊寫(xiě)著：“假性軟骨發(fā)育不全，8歲、15歲做過(guò)矯形手術(shù)”。
“矯正治療的過(guò)程痛苦又漫長(zhǎng)，每一次拉伸都像是有無(wú)數(shù)根針在扎。”劉欣若的故事，是全球約3億罕見(jiàn)病患者的縮影。全球已知的罕見(jiàn)病超7000種，卻僅有5%的疾病擁有獲批療法。對(duì)患者而言，與罕見(jiàn)病的博弈是一場(chǎng)與時(shí)間賽跑的“孤獨(dú)戰(zhàn)役”。
國(guó)家有行動(dòng)，病患才有希望。國(guó)家衛(wèi)生健康委醫(yī)政司醫(yī)療管理處處長(zhǎng)馬旭東介紹，多年來(lái)，我國(guó)通過(guò)采取制定罕見(jiàn)病目錄、完善診療體系和質(zhì)量控制體系、優(yōu)化醫(yī)保政策、推動(dòng)藥物研發(fā)等多項(xiàng)舉措，不斷提升罕見(jiàn)病診療和保障能力。
從一個(gè)人到一群人，社會(huì)力量逐漸溫暖壯大。2016年，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)成立；2018年，中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟成立；2023年，中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)成立……隨著罕見(jiàn)病醫(yī)學(xué)專(zhuān)業(yè)組織的相繼成立，醫(yī)學(xué)專(zhuān)業(yè)人才隊(duì)伍的持續(xù)壯大，這些“生命衛(wèi)士”正用專(zhuān)業(yè)與愛(ài)心，照亮很長(zhǎng)一段時(shí)間醫(yī)療領(lǐng)域“被遺忘的角落”。
“關(guān)愛(ài)罕見(jiàn)病不是‘一時(shí)之事’，是‘一直之事’。”中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康說(shuō)，在健康中國(guó)建設(shè)道路上，每一個(gè)生命都值得被溫柔以待，每一份疾苦都應(yīng)得到社會(huì)關(guān)注。這不僅彰顯了文明社會(huì)的溫度與高度，更是人類(lèi)命運(yùn)共同體理念在醫(yī)療健康領(lǐng)域的生動(dòng)注腳。
科研院所實(shí)驗(yàn)室里，科學(xué)家為攻克罕見(jiàn)病，腳步不停歇；城市地鐵站內(nèi)，罕見(jiàn)病科普藝術(shù)展引人駐足；短視頻平臺(tái)上，患者用鏡頭記錄“帶病生存的堅(jiān)強(qiáng)”……微光成炬，照亮生命的裂縫。一位成骨不全癥病友寫(xiě)道：“‘瓷娃娃’是昵稱(chēng)，但我們更是永遠(yuǎn)朝著希望生長(zhǎng)的‘向日葵’。”
——科技點(diǎn)亮生命微光。
圍繞罕見(jiàn)病患者的核心需求，科技之光正在照亮罕見(jiàn)病診療的“無(wú)人區(qū)”：
中國(guó)罕見(jiàn)病綜合云服務(wù)平臺(tái)，由中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟自主搭建的罕見(jiàn)病數(shù)字健康平臺(tái)，專(zhuān)注于罕見(jiàn)病診療智能應(yīng)用開(kāi)發(fā)，賦能罕見(jiàn)病患者管理、臨床研究、教育培訓(xùn)、項(xiàng)目管理、新藥研發(fā)等領(lǐng)域，構(gòu)建罕見(jiàn)病診療與保障地圖；
腦機(jī)接口為手術(shù)難以治愈的罕見(jiàn)神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供新的替代治療方案，通過(guò)神經(jīng)信號(hào)解碼與外部設(shè)備交互，幫助患者恢復(fù)運(yùn)動(dòng)、溝通或感知功能；
基于我國(guó)罕見(jiàn)病知識(shí)庫(kù)和中國(guó)人群基因監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)支撐，北京協(xié)和醫(yī)院與中國(guó)科學(xué)院自動(dòng)化研究所共同研發(fā)的“協(xié)和·太初”罕見(jiàn)病大模型正式進(jìn)入臨床應(yīng)用階段，幫助醫(yī)生更準(zhǔn)確快捷識(shí)別診斷罕見(jiàn)病，進(jìn)一步縮短確診時(shí)間，有望破解罕見(jiàn)病診療全國(guó)范圍內(nèi)同質(zhì)性差的“癥結(jié)”……
“科技的意義在于讓‘不可能’變成‘可能’。數(shù)量再少的群體，都不該被疾病禁錮。”北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)首屆主任委員張抒揚(yáng)說(shuō)，科技賦能罕見(jiàn)病診療，改變的不僅是患者的生存概率，更是醫(yī)學(xué)如何為每一份獨(dú)特的存在戰(zhàn)斗到“可能”的最后一刻。
——全球攜手共筑“生命方舟”。
近年來(lái)，中國(guó)在罕見(jiàn)病防治領(lǐng)域“破壁”前行。如，博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)通過(guò)“特許政策”，已引進(jìn)45款用于罕見(jiàn)病治療的國(guó)際創(chuàng)新藥品；國(guó)家自然科學(xué)基金委為罕見(jiàn)病設(shè)立專(zhuān)項(xiàng)，科技部批準(zhǔn)建設(shè)疑難重癥及罕見(jiàn)病國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室……
“罕見(jiàn)病既是醫(yī)療體系的試金石，更為全民健康提供創(chuàng)新解決方案。”世界衛(wèi)生組織駐華代表馬丁·泰勒在視頻講話(huà)中指出，中國(guó)與患者權(quán)益組織共同修訂罕見(jiàn)病目錄的經(jīng)驗(yàn)值得國(guó)際社會(huì)借鑒。
醫(yī)學(xué)無(wú)國(guó)界，愛(ài)跨越一切。推進(jìn)全球罕見(jiàn)病防治事業(yè)進(jìn)步，需要各國(guó)攜手合作。
馬丁·泰勒呼吁，應(yīng)推動(dòng)全球風(fēng)險(xiǎn)池機(jī)制，通過(guò)價(jià)格透明化與集中采購(gòu)確保實(shí)現(xiàn)高價(jià)療法的普惠化供給；推進(jìn)可持續(xù)照護(hù)服務(wù)模式布局，系統(tǒng)性滿(mǎn)足患者終身康復(fù)治療與心理健康支持需求。
國(guó)際罕見(jiàn)病研究聯(lián)盟有關(guān)專(zhuān)家指出，面對(duì)罕見(jiàn)病防治這一公共衛(wèi)生課題，國(guó)際社會(huì)需打破壁壘、共享資源，努力讓科研跑贏病魔，才能為生命贏得更多可能。
不因疾病罕見(jiàn)而忽視，不因缺醫(yī)少藥而放棄。我們期待全世界攜手并進(jìn)，以持續(xù)溫暖的政策支持為基石，以社會(huì)各界的關(guān)愛(ài)理解為助力，共同幫助罕見(jiàn)病患者從“醫(yī)學(xué)孤島”走向“生命綠洲”，讓每一個(gè)生命都能享有健康的權(quán)利。
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